Mesoblast erhält vollständige Antwort von der US-amerikanischen Food and Drug Administration auf den Antrag auf Biologika-Lizenz für Steroid

Veröffentlicht: 4. August 2023

NEW YORK, 3. August 2023 (GLOBE NEWSWIRE) –Mesoblast Limited(Nasdaq:MESO; ASX:MSB), weltweit führender Anbieter allogener zellulärer Arzneimittel gegen entzündliche Erkrankungen, gab heute bekannt, dass dasUS-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) hat eine vollständige Antwort auf die erneute Einreichung seines Biologics License Application (BLA) für Remestemcel-L zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Erkrankung (SR-aGVHD) bei Kindern gegeben und benötigt weitere Daten zur Unterstützung der Marktzulassung. Um die erforderlichen Daten zu erhalten, wird Mesoblast eine gezielte, kontrollierte Studie an Erwachsenen mit dem höchsten Risiko und der höchsten Sterblichkeit durchführen. Diese Erwachsenenstudie steht im Einklang mit unserer gesamten kommerziellen Strategie, die einen sequenziellen Übergang von pädiatrischen zu erwachsenen SR-aGVHD-Indikationen vorsah. Erwachsene machen 80 % des SR-aGVHD-Marktes aus.

Silviu Itescu, Geschäftsführer von Mesoblast, sagte: „Die Inspektion unseres Herstellungsprozesses durch die FDA ergab keine beobachteten Bedenken. Die Behörde hat bei mehr als 1.300 Patienten, die bislang Remestemcel-L erhalten haben, keine Sicherheitsbedenken geäußert und Verbesserungen an unserem Potenztest anerkannt. Wir sind weiterhin beharrlich dabei, Remestemcel-L sowohl Kindern als auch Erwachsenen, die an dieser verheerenden Krankheit leiden, zugänglich zu machen, und haben erhebliche Klarheit darüber erhalten, wie wir diesen Patienten dieses dringend benötigte Produkt zur Verfügung stellen können.“

Mesoblast beabsichtigt, erwachsene Patienten mit dem höchsten Sterblichkeitsrisiko mit SR-aGVHD aufzunehmen, bei denen die bestehende Therapie die Ergebnisse nicht verbessert hat und die 90-Tage-Überlebensrate weiterhin nur 20–30 % beträgt.1 Mesoblast hat im Rahmen seines Notfall-IND-Programms bei Erwachsenen Pilotdaten generiert, die Folgendes zeigen: Überlebensvorteil mit Remestemcel-L in dieser Zielpopulation. Im Einklang mit unserer allgemeinen kommerziellen Strategie, in die Indikation SR-aGVHD bei Erwachsenen zu expandieren, hat Mesoblast bereits mit führenden Forschern in verschiedenen US-amerikanischen Kompetenzzentren zusammengearbeitet, um das Folgestudienprotokoll für Erwachsene zu etablieren, und nutzt dabei möglicherweise etablierte Netzwerke für klinische Studien. Das Unternehmen wird bei einer Typ-A-Sitzung innerhalb von 45 Tagen eine Abstimmung mit der FDA über das Studiendesign für die Erwachsenenstudie anstreben.

Vor der erneuten Einreichung wies die FDA Mesoblast an, offene Fragen zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) zu klären, bevor weitere klinische Studien eingeleitet wurden. Die FDA hat die Vorlizenzinspektion (Pre-License Inspection, PLI) der Produktionsanlage abgeschlossen, kein Formular 483 ausgestellt und keine anstößigen Bedingungen festgestellt. Darüber hinaus räumte die FDA in der Überprüfung der erneuten Einreichung ein, dass die durchgeführten Änderungen offenbar die Testleistung im Vergleich zur Originalversion des Tests, der in der pädiatrischen Phase-3-Studie verwendet wurde, verbessern.

Mesoblast hat den vorab festgelegten primären Endpunkt einer prospektiv mit der FDA vereinbarten einarmigen Phase-3-Studie an 54 Kindern mit SR-aGvHD erfolgreich erreicht. Während der Oncologic Drugs Advisory Committee der FDA im August 2020 mit 9:1 für die Wirksamkeit von Remestemcel-L bei einer pädiatrischen Patientenpopulation stimmte, empfahl die FDA im September 2020, weitere Schritte zur Erlangung der Zulassung zu unternehmen. Die BLA-Neuvorlage vom Januar 2023 enthielt Langzeit-Follow-up-Daten aus der Phase-3-Studie des Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR), die eine Überlebensrate von 50 % über mehr als 4 Jahre Follow-up für mit Remestemcel-L behandelte Patienten zeigten Patienten in der Phase-3-Studie, für die aufgrund der Schwere der Erkrankung eine Überlebensrate von weniger als 20 % nach zwei Jahren erwartet wurde. Die erneute Einreichung umfasste auch eine Post-hoc-Propensity-Matched-Studie, die zeigte, dass die 6-Monats-Überlebensrate bei Patienten mit dem höchsten Risiko bei 67 % mit Remestemcel-L vs. 10 % bei anderen nicht zugelassenen Therapien lag, wie anhand des Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) ermittelt wurde. Diese pädiatrischen Daten liefern weitere Unterstützung für die Verwendung von Remestemcel-L in der vorgeschlagenen Studie bei Hochrisiko-Erwachsenen mit SR-aGVHD.

Telefonkonferenz Heute wird es einen Webcast geben, der um 20:00 Uhr EDT (Donnerstag, 3. August) beginnt. 10.00 Uhr AEST (Freitag, 4. August);. Es kann abgerufen werden über: https://webcast.openbriefing.com/msb-mu-2023/

Der archivierte Webcast wird auf der Investorenseite der Website des Unternehmens verfügbar sein: www.mesoblast.com

Über Steroid-refraktäre akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit Akute GVHD tritt bei etwa 50 % der Patienten auf, die eine allogene Knochenmarktransplantation (BMT) erhalten. Über 30.000 Patienten weltweit unterziehen sich jedes Jahr einer allogenen BMT, hauptsächlich während der Behandlung von Blutkrebs, darunter etwa 20 % bei pädiatrischen Patienten.2,3

Die Erstbehandlung umfasst systemische Kortikosteroide. Ein erheblicher Anteil der Patienten leidet an einer schweren Erkrankung, die auf Steroide nicht anspricht. SR-aGVHD ist mit einer Mortalität von bis zu 90 % und erheblichen Kosten für längere Krankenhausaufenthalte verbunden.4,5

Über Mesoblast Mesoblast (das Unternehmen) ist weltweit führend in der Entwicklung allogener (handelsüblicher) Zellmedikamente zur Behandlung schwerer und lebensbedrohlicher Entzündungserkrankungen. Das Unternehmen hat seine firmeneigene Technologieplattform für mesenchymale Zellentherapie genutzt, um ein breites Portfolio an Produktkandidaten im Spätstadium zu etablieren, die auf schwere Entzündungen durch die Freisetzung entzündungshemmender Faktoren reagieren, die mehreren Effektorarmen des Immunsystems entgegenwirken und diese modulieren, was zu einer deutlichen Reduktion führt des schädlichen Entzündungsprozesses.

Mesoblast verfügt über ein starkes und umfangreiches globales Portfolio an geistigem Eigentum, dessen Schutz in allen wichtigen Märkten bis mindestens 2041 reicht. Die proprietären Herstellungsprozesse des Unternehmens führen zu kryokonservierten, serienmäßigen, zellularen Arzneimitteln im industriellen Maßstab. Diese Zelltherapien mit definierten pharmazeutischen Freisetzungskriterien sollen für Patienten weltweit leicht verfügbar sein.

Mesoblast entwickelt Produktkandidaten für verschiedene Indikationen auf der Grundlage seiner allogenen Stromazellen-Technologieplattformen Remestemcel-L und Rexlemestrocel-L. Remestemcel-L wird für entzündliche Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen entwickelt, darunter steroidrefraktäre akute Graft-versus-Host-Krankheit, bioresistente entzündliche Darmerkrankungen und akutes Atemnotsyndrom. Rexlemestrocel-L wird zur Behandlung fortgeschrittener chronischer Herzinsuffizienz und chronischer Schmerzen im unteren Rückenbereich entwickelt. Zwei Produkte wurden von den Lizenznehmern von Mesoblast in Japan und Europa vermarktet, und das Unternehmen hat für bestimmte Phase-3-Anlagen kommerzielle Partnerschaften in Europa und China aufgebaut.

Mesoblast verfügt über Standorte in Australien, den Vereinigten Staaten und Singapur und ist an der Australian Securities Exchange (MSB) und an der Nasdaq (MESO) notiert. Weitere Informationen finden Sie unter www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited und Twitter: @Mesoblast

Referenzen / Fußnoten

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